2月28日是第19个国际罕见病日。随着国家医保目录的动态调整和首版商保创新药目录的落地，中国罕见病防治事业已迈入快车道。多位业内人士表示，应整合多方资源，通过罕见病专项基金，以制度创新填补保障真空，打通救治的“最后一公里”。
近年来，随着国家医保药品目录的常态化调整，一批高值罕见病药物通过国家谈判纳入医保，大幅降低了患者的经济负担。与此同时，普惠型商业保险的普及也为患者家庭构筑了第二道防线。然而，对于部分年治疗费用高、且需长期甚至终身用药的罕见病患者而言，支付的痛点依然存在。
与常见病不同，罕见病往往具有残酷的不可逆性。例如戈谢病等溶酶体贮积症，药物治疗往往伴随患者终身，且具有不可替代性。一旦因经济压力导致断药，患者将面临不可逆的身体损伤，致使前期巨大的治疗投入付诸东流。因此，建立稳定、可持续的资金来源是临床治疗持续有效的前提。
上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员、中国医师协会儿科医师分会会长黄国英表示，罕见病不仅仅是医学层面的诊疗问题，更是一个深度的社会、民生问题。常人往往难以想象罕见病群体所面临的艰辛，这种痛苦不局限于患者个人的病痛，更会波及整个家庭、亲属乃至其所在的社区。因此，这需要多方力量的共同托举。
面对“有药难用”或“支付难”的挑战，上海早在2013年便通过“多方共担”模式，为破解罕见病高值用药保障难题提供了最早的“上海方案”，这一探索也为后续浙江、江苏等地的政策探索提供了重要范本。如今，站在新的起点上，业内普遍认为，应当总结过往经验，整合政府支持、商业保险与慈善救助，建立“罕见病专项基金”，以填补普惠保障之外的“真空带”，核心解决“最后一公里”的用药难。
九三学社成员、原上海市政协常委、原上海市政协提案委员会常务副主任黄鸣认为，设立罕见病专项基金的核心价值在于提供制度性的稳定保障。她指出，目前上海虽然已有诸多罕见病救助机制，但仍然亟需整体性的协调机制，目前依靠企业、慈善基金或政府某几个部门的努力，无法形成稳定的保障。因此，资金筹措必须要有明确、稳定的保障制度，我们认为通过设立专项基金，能够在制度上解决筹资的不确定性问题。
“资金到位后，如何有效运用是关键。我们需要像社区事务受理中心一样，在基层建立‘一门式’或‘一窗式’的服务机构，让患者在第一时间就能提出申请并与基金衔接，确保制度真正落地。”黄鸣认为，提出了极具建设性的“一窗式”构想，同时强调，专项基金能起到核心枢纽的作用，对现有的沪惠保、基本医保、少儿住院基金、医疗救助及残障资助等各类保障资源进行有机整合。通过这种整合，能让原本分散的政策形成合力，从而发挥出更大的保障效应。
2025年3月1日，《上海市医疗保障条例》正式实施，其中明确将“鼓励社会力量参与罕见病的诊治、研究和用药保障”写入条款。黄鸣认为，立法的关键是要解决平等保障人的健康权，也就是要在大多数群体的利益保障和少数特殊困难群体利益保障之间找到平衡点。这不仅是资源的分配，更是以人民为中心的价值追求，需要在更大的层面把这个问题解决好。
黄鸣表示，上海浦东新区人大正在市人大的指导下，着手开展针对这一问题的立法调研。她认为，可以“基金先行、立法补充”。“专项基金本身应该是对立法工作的有益补充，我们应该首先把专项基金建立起来，通过运作不断总结经验、形成共识，进而丰富立法的内涵。这是一个从无到有的过程，通过先行先试，让专项基金的探索为未来的立法工作提供宝贵的实践样本。”黄鸣说。
黄鸣建议，政府应通过“双轮驱动”构建良好的生态模式：一方面出台直接性的支持政策，如加快药物审批流程、为罕见病药物集采开辟特殊通道；另一方面实施鼓励性政策，引导企业、行业协会和公益组织更多地承担保障角色，配合政府进行数据统计与多方支付探索，共同构建有利于罕见病事业发展的长效机制。
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